Remédio de milhões: quanto custa o medicamento mais caro do Brasil e por que ele ainda está fora do SUS

Aprovado no início de dezembro pela Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) pode chegar a custar até R$ 20 milhões no Brasil e ainda não há previsão de quando o medicamento será disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

👉O remédio de terapia gênica é utilizado para tratar crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa atraso no desempenho motor, dificuldade para se levantar e quedas frequentes.

O medicamento é considerado um dos mais caros do mundo e é um dos únicos tratamentos para a esse tipo de distrofia. No Brasil, são diagnosticados cerca de 700 novos casos da doença por ano.

A Anvisa aprovou o uso para crianças deambuladoras (que ainda conseguem caminhar) de 4 a 7 anos que tenham a distrofia. Para maiores de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção, os dados ainda são limitados, não permitindo a comprovação de eficácia.

Após o processo de aprovação pela agência reguladora brasileira, o preço do medicamento foi estabelecido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), que determinou no início de janeiro um custo que pode chegar a R$ 20 milhões, considerando os impostos.

Segundo o Ministério da Saúde, agora cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) analisar as evidências científicas sobre a tecnologia, considerando aspectos como eficácia e segurança, além de realizar uma "avaliação econômica comparativa dos benefícios, custos e impactos orçamentários para o SUS".

Apesar da disposição da farmacêutica Roche, fabricante do medicamento, em negociar com os órgãos públicos para facilitar o acesso aos pacientes, especialistas ouvidos pelo g1 explicam que muito dificilmente será possível conseguir o remédio sem entrar na justiça.

Dificuldade no acesso

Mesmo com a aprovação da Anvisa, o acesso ao remédio ainda é difícil. Além do altíssimo custo, o medicamento possui uso restrito a estabelecimentos de saúde, segundo a agência reguladora.

"O registro do medicamento é a autorização para que o produto possa ser utilizado e comercializado no Brasil, mas a logística e prazos de comercialização cabem ao fabricante", explica a Anvisa, em nota.

A Roche, fabricante do Elevidys, afirma que, com a aprovação do preço pela CMED, o medicamento já pode ser comercializado localmente – o que, até o momento, está restrito ao mercado privado.

Mesmo antes da autorização da Anvisa, famílias buscavam o acesso ao tratamento por meio de ações judiciais.

No dia 24 de janeiro, os primeiros dois pacientes com a doença iniciaram exames para realizar a terapia com o medicamento graças ao cumprimento de uma determinação do Supremo Tribunal Federal (STF).

Segundo o Ministério da Saúde, as infusões do Elevydis, assim como o acompanhamento pré e pós-tratamento, serão realizados em unidades hospitalares do SUS.

Juliana Hasse, advogada e presidente da comissão especial de direito médico e da saúde da OAB-SP, explica que, além da aprovação conferir segurança e permissão legal para o uso do medicamento no Brasil, pode facilitar o aspecto da judicialização.

"Para judicializar é exigido que o remédio possua registro na Anvisa, no sentido de provar que não é nada experimental", afirma.

Para Karina Zuge, presidente da Aliança Distrofia Brasil, organização nacional de pacientes com distrofias musculares, a aprovação na Anvisa garante o acesso com garantia de que há segurança ao paciente.

"Ficamos muito felizes, porque é um momento histórico e muito aguardado. E agora é seguir para que o medicamento chegue a quem precisa", pontua.

➡️Uma vez que o tratamento anual tem valor que supera os 210 salários-mínimos e envolve um medicamento não incorporado ao SUS, mas agora com registro na Anvisa, os processos devem tramitar na Justiça Federal – e a União deve custear integralmente o remédio.

Incorporação ao SUS

Atualmente, a incorporação do Elevidys ao SUS se encontra em "análise de conformidade", de acordo com o Ministério da Saúde.

"Caso atenda aos critérios estabelecidos, o tema será pautado para avaliação inicial em reunião da Conitec até o final do primeiro semestre de 2025", detalha o ministério.

O processo de avaliação pelo Conitec prevê um prazo de 180 dias, prorrogáveis por mais 90 dias. Depois disso, o órgão emite uma recomendação ao Ministério da Saúde para a incorporação ou não do remédio no SUS.

Com isso, ainda não há previsão para que o medicamento chegue ao SUS. E isso pode nem de fato acontecer.

"Em tese deveria ser incorporado ao SUS, mas por questões burocráticas e até pelo altíssimo custo do medicamento, pouco provável que haverá fácil acesso, a exemplo do que ocorre com outros medicamentos de altíssimo custo hoje no país. Necessariamente haverá judicialização", prevê Juliana Hasse.

Além disso, a falta de exigências científicas mais robustas pode dificultar a inclusão do medicamento como remédio de alto custo.

"O tratamento tem potencial de cura, mas há incertezas no que se refere aos resultados e sequelas a longo prazo, que ainda são desconhecidas por se tratar de uma tecnologia relativamente nova no mercado", complementa Juliana.

*G1